đ ActualitĂ©s
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La premiÚre réunion du comité scientifique se tiendra en mars 2026.
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En septembre 2025, aux Ătats-Unis, Maxwell est devenu le premier enfant porteur dâune mutation SLC6A1 Ă recevoir une thĂ©rapie gĂ©nique basĂ©e sur AAV9, un vecteur viral administrĂ© directement dans le liquide cĂ©phalorachidien. Dans ce cas, une copie saine du gĂšne SLC6A1 a Ă©tĂ© encapsulĂ©e dans le vecteur viral (inoffensif pour la santĂ©), qui, en infectant les neurones, a pu introduire le gĂšne fonctionnel dans le systĂšme nerveux.
